Die DNDi ist die erste Non-Profit-Organisation, die sich ausschließlich auf die Bekämpfung der am meisten vernachlässigten Krankheiten konzentriert. Die Initiative beabsichtigt, die Medikamentenentwicklung nicht allein der Marktwirtschaft zu überlassen, sondern zieht den öffentlichen Sektor zur Verantwortung. Dies wird durch die Wahl der Gründungsmitglieder deutlich, von denen vier aus dem öffentlichen Sektor kommen. Damit unterscheidet sich die DNDi von einem "Public Private Partnership" im klassischen Sinne.
Die DNDi plant, in den kommenden zwölf Jahren 250 Millionen US-Dollar für die Entwicklung von sechs bis sieben Medikamenten auszugeben. Darüber hinaus soll die Weiterentwicklung von bereits in der Erforschung befindlichen Wirkstoffen finanziert und koordiniert werden. Ziel der DNDi ist es, wirksame Arzneimittel gegen Schlafkrankheit, Chagas sowie Leishmaniose zu finden. Diese tödlichen Krankheiten bedrohen 350 Millionen Menschen jährlich. Um bereits kurz- und mittelfristige Erfolge zu erzielen, wird die Initiative sowohl bereits existierende chemische Verbindungen nutzen als auch in die Erforschung neuer Wirkstoffe investieren.
Laut DNDi werden lediglich zehn Prozent des Forschungsaufwands weltweit in die Erforschung von Krankheiten investiert, die mehr als 90 Prozent der globalen Krankheitslast ausmachen. "Patienten in ärmeren Ländern sind gezwungen, Medikamente zu nehmen, die ihre Wirksamkeit verloren haben oder erhebliche Nebenwirkungen hervorrufen", sagte Dr. Yves Champey, einstweiliger Direktor der DNDi. "Diese Menschen verdienen eine bessere Behandlung. Die DNDi wird die wissenschaftliche Forschung mobilisieren, um neue Medikamente zu entwickeln."
Die DNDi forderte bereits wissenschaftliche Institutionen weltweit auf, sich an der Erforschung und Entwicklung von Medikamenten gegen vernachlässigte Krankheiten zu beteiligen. "Wir haben daraufhin einen überwältigenden Rücklauf erhalten: 71 Projektideen sind bisher bei uns eingegangen. Dies zeigt, dass genügend Potential vorhanden ist", erklärte Yves Champey. "Unsere Aufgabe ist es nun, bereits existierende Kapazitäten und Expertise im Bereich der Arzneimittelentwicklung zusammenzuführen und zu nutzen." Neben Regierungen und privaten Geldgebern ist auch die Pharmaindustrie aufgefordert, ihr Wissen und ihre Forschungseinrichtungen zugänglich zu machen.
Zu den sechs Gründungsmitgliedern gehören neben ÄRZTE OHNE GRENZEN der indische COUNCIL OF MEDICAL RESEARCH, das französische INSTITUT PASTEUR, das malaysische Gesundheitsministerium, die OSWALDO CRUZ FOUNDATION aus Brasilien sowie das kenianische MEDICAL RESEARCH INSTITUTE. Darüber hinaus wird die DNDi eng mit dem UNDP/WORLD BANK/WHO Special Programme for Research and Training in Tropical Diseases (WHO/TDR) zusammenarbeiten.